山东省卫生健康委等6部门近日印发《关于加强创新药配备使用管理的通知》，要求各医疗机构在国谈药品目录和山东省创新药品目录更新发布1个月内召开药事会，结合临床需求，将相应药品以“应配尽配”原则纳入使用，不受院内基本用药目录药品总品规数量限制，并加强创新药使用管理，推动创新药临床医学研究和试验。目前，我国多地出台了类似文件。此类文件对于创新药落地使用会起到哪些作用？医院引进创新药后还需要开展哪些工作？近日，记者就上述话题采访了武汉大学医院管理研究所常务副所长、研究员林丽开和华中科技大学同济医学院附属同济医院药学部主任刘东。

落地使用是创新药价值体现

  林丽开表示，我国高度重视医药创新，尤其是自2008年“重大新药创制”重大专项启动以来，成果显著：近80个1类新药获批上市，100多个中国研发的新药在欧美启动临床研究，国产创新药在全球生物医药市场的竞争力不断提升。

  一款创新药历经艰辛获批上市后，能否真正惠及患者，让患者用得上、用得好才是其价值的体现。为此，林丽开的课题组前期开展了一项关于创新药进医院情况的实证调研。调研显示，创新药进院目前面临着从审批、使用到报销等多方面的挑战。

  调研指出，从审批流程看，绝大多数样本医院创新药进院需经过临床科室提出申请、药事管理与药物治疗学委员会（以下简称药事会）审核及召开遴选会议等步骤，部分医院还需遴选配送供应商等额外流程。近半数医院审批时间需 1至3个月，10.38%的医院超过6个月，流程复杂、周期长成为突出问题。

  在药物合理使用方面，68.31%的医院指出创新药研究分散，循证证据基础薄弱；59.02%的医院认为缺乏规范化用法用量等诊疗指导，权威指南及共识更新滞后，严重制约了临床对创新药的实际使用。

  在定价与报销政策方面，85.25%的医院认为创新药价格偏高，报销政策尚不完备。在医保支付方式改革背景下，使用创新药，尤其是价格高昂的抗肿瘤药，可能导致医院在医保结算中面临亏损，医生担忧会突破费用限制，更倾向选择仿制药或低价药。

确保评价标准科学

  “创新药进院流程有着规范的操作体系。”刘东介绍，该院严格按照湖北省卫生健康委等上级管理部门的要求，制定了药品进院遴选制度及流程。创新药进院需经过入院申请、资料审核、评审专家抽取、会议评审4个环节。在资料审核环节，医院对药品资料进行形式审查，确定其是否为创新药，并确保信息的真实性和准确性。通过形式审查后，药学部组织专家对创新药开展快速评价，从创新性、安全性、有效性、经济性、适宜性等方面进行综合评估。在会议评审环节，药事会药品评审专家参考快速评价表的信息，通过投票决定是否引进创新药。“若超过半数评审专家投票同意，则视为药事会同意引进。药品调出同样由药事会组织评审会议投票，超过半数专家同意后才能将药品调出医院目录。通过这一流程，我们可以确保创新药准入和退出的科学性。”刘东说，“目前，我院国谈药品配备率达60%以上，配备模式分为常规配备和临床临时申购，以满足广泛疾病谱的诊疗需求。”

  面对创新药进院这一问题，各地也在积极探索新机制。林丽开介绍，上海市提出创新药快速入院备案管理制度建议，明确备案管理的法律法规依据和前提条件，对医保谈判目录内创新药减免申报材料审核步骤，确保“应配尽配”；对目录外创新药需符合条件方可备案入院。医疗机构需规定备案流程，药事会严格定期开会评价使用情况，对备案入院创新药加强临床使用监测，增加处方点评次数，出现问题及时处理并反馈。同时，上海市还有条件解除药占比、医保用药限制考核等指标。广东省则在2023年8月发布的《广东省医疗机构药品目录管理指南》中，删除公立医院用药数量限制，明确药事会至少每季度召开一次，必要时随时召开，以畅通国谈药品进院渠道。

  据记者不完全统计，除了上海市和广东省，我国目前已有山东省、北京市、四川省、新疆维吾尔自治区等省份在不同文件中对放宽医疗机构配备药品限制有相关表述。此外，浙江省、江苏省、天津市、安徽省、湖南省等省份对医疗机构召开药事会的时间也有明确界定。

工作远未结束

  “创新药配备不是越多越好，是有科学评判标准的。”林丽开说，评判标准需满足医院的专科定位与实际诊疗需求。医院应根据自身疾病流行病学数据和专科能力配置药品，如肿瘤专科医院侧重抗肿瘤创新药，儿童专科医院则聚焦儿童适宜药物，避免盲目引入。此外，在临床实践过程中，检验引进的创新药是否更好，应与权威指南推荐的治疗方案进行安全性、有效性、适宜性等方面的比较。

  刘东强调，创新药进院需建立科学分类分级管理体系。他说：“对真正具有突破性创新的药物，医院应开辟快速通道；对改良型新药，医院需严格评估临床优势。同时，医院还可借鉴抗菌药物分级管理模式，根据药物创新程度和使用风险制定不同级别的临床应用规范。”

  林丽开表示，创新药进院后，仍有一系列工作需要落实。在评估方面，医院应强化真实世界研究意识，在使用创新药时同步开展真实世界研究或Ⅳ期临床研究或大规模数据收集，为评价创新药的价值建立数据基础。此外，医院还应建立有临床药师参与的多学科团队（MDT）协作机制，对创新药使用效果进行阶段性评估并及时反馈。在配套政策上，国家层面需完善创新药临床应用指导原则，明确患者获益、临床价值、经济价值、社会价值四维评估标准。支付体系建设需突破对单一医保模式的依赖，推动基本医保、商业保险、惠民保协同，从而鼓励创新药在临床中的使用，让研发企业有动力支持更多的真创新，产生再循环经济价值。此外，我国还应加强培训，提高医护人员对创新药的认知水平，改变临床用药习惯，通过学术交流、专项培训等方式，让医生及时了解创新药的适应证、疗效和使用方法，提升临床使用的积极性和规范性。

  “创新药进院是一项系统工程，需要国家政策支持、地方积极探索、医院主动作为以及社会各方协同配合。只有破解当前面临的困境，畅通进院通路，规范临床使用，才能让创新药更快、更广、更好地惠及患者，推动我国医药健康产业高质量发展。”林丽开说。