腱鞘巨细胞瘤（TGCT），又称色素沉着绒毛结节性滑膜炎（PVNS），多发于20至50岁的青壮年。每年我国新增患者约6万人，该病已经被纳入2023年国家卫健委《第二批罕见病目录》。

7月4日，一场名为“2万分之一的偶遇——罕见病腱鞘巨细胞瘤公益科普画展”在北京举办。这是全国首个针对腱鞘巨细胞瘤的科普画展，汇集百余幅艺术作品，致力于通过医学与艺术的跨界融合，提升公众对该罕见病的认知。

“当我们凝视患者群体，看到的是一个个鲜活的生命背后的挣扎：弯曲手指、提物行走、屈膝下蹲……这些日常动作，对患者而言可能是巨大的挑战。从初诊时的迷茫、确诊时的冲击，到治疗过程中的不确定性，患者承受着难以言喻的精神压力。”活动现场，默克中国医药健康董事总经理张巍表示，这份感同身受，坚定了她作为医疗健康从业者的使命与决心。

作为全球特药创新者的默克已经为全球TGCT患者带来中国解法：其与和誉医药达成协议共同推进商业化的I类创新药Pimicotinib，其上市许可申请已获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理，用于需要系统性治疗的TGCT成人患者。这是这一潜在“同类最优”TGCT治疗药物的全球首个申报，并有望成为早于美国上市、全球首报首批治疗TGCT的药物。

在中国创新药迅速发展的背景下，默克这一在华深耕超过90载的老牌跨国企业表现出了令人惊艳的活力与敏捷：自研与引入双翼驱动，迅速扩大和深化战略布局。让全球创新尽快惠及中国患者的同时，也用全球运营及网络资源优势助力中国创新融入全球创新生态。

加强本土合作 构建创新药共赢生态

随着CDE进一步鼓励药物研发创新，促进生物医药产业高质量发展，加快新药好药上市，如今，中国市场获得全球最新创新成果的时间正在大幅压缩，甚至常常保持同步；同时，中国创新也逐渐在世界范围内崭露头角，并成为跨国药企BD的重要战场。

在中国深耕医药市场多年的默克，抓住这一机遇，迅速扩大优势：

2025年，默克牵手“老朋友”恒瑞医药，加码中国辅助生殖市场——就恒瑞医药自主研发的1类新药、口服小分子促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂SHR7280达成合作，获得在中国大陆地区的独家商业化权益。SHR7280目前已经进入3期临床研究阶段，有望成为辅助生殖领域全球首个获批的口服GnRH受体拮抗剂。

同样在今年，默克与泽璟制药达成合作协议，获得泽璟制药自主研发的注射用重组人促甲状腺激素（rhTSH）。双方将整合默克全球化商业网络与泽璟制药的研发实力，加速填补国内甲状腺癌术后精准管理药物空白。

实际上，默克与中国创新药企业的合作布局早在2023年就已经开启，且正在进入收获期。2023年，默克全球BD交易共三笔，其中有两笔就在中国落地：与恒瑞就下一代选择性PARP1抑制剂和抗体药物偶联物ADC药物达成战略合作，拓宽肿瘤产品管线；与和誉医药达成协议，共同推进针对腱鞘巨细胞瘤的I类创新药Pimicotinib的商业合作。

“与本土创新共赢未来，是时代命题的答案。”张巍表示，默克在价值链的每一环都积极拥抱合作的可能。通过携手本土创新力量，默克不仅丰富了研发管线，还将充分发挥自身在全球研发、生产和营销网络中的价值，既强化自身在优势领域的地位，也为国内高潜力创新药企的全球拓展提供了助力。

从3%到28% 中国成为全球创新“核心引擎”

国家癌症中心基于肿瘤登记及随访监测最新数据发布的2022年中国恶性肿瘤疾病负担情况显示：2022年，我国新发癌症病例约482万，占全球总数的24%；其中因癌症死亡病例约 260 万（占全球总数的 26.7%），双双位居第一。

过去，由于筛查水平、高发癌种、药物研发历史、支付能力等方面存在差异，跨国药企对不同疾病领域研发的“优先级”不尽相同。我国传统高发而且预后较差的癌种如食管癌、胃癌、肝癌等，并不全然是传统跨国药企开发的重点。这意味着，满足中国患者需求，两件事同样关键：一是尽快用到已获批的全球创新药物；二是要充分发掘本土创新的独特优势。

张巍介绍，除了积极发掘本土优秀合作伙伴，默克毫不放松自主研发，致力打造“外部引入”和“自主研发”双翼驱动模式。通过持续推进中国区研发前移，默克将中国全面纳入公司全球早期临床开发项目，确保中国成为默克全球新药上市的第一梯队国家，加速惠及本地患者。

目前，默克在中国经营13款产品，覆盖三大疾病治疗领域，包括肿瘤、辅助生殖以及心血管、代谢和内分泌。“除了在研产品外，我们也积极布局早期研发，已有多项试验在中国开展。我们相信只有在产品定位和研发策略上做到差异化，才能真正找到、并满足中国患者的临床需求。在研究设计上，即使是同类靶点，我们也会考量差异化区隔，持续深入探索针对中国和亚洲人群巨大的未被满足的临床需求。”张巍介绍，“通过从研发到惠及患者的全价值链持续投资，默克长期看好中国，并积极支持中国医药行业的高质量发展。”

“中国已成为全球创新药研发的重要组成部分。十年前只有3%的管线份额来自中国，现在已经上升到28%。”张巍表示，作为中国发展的见证者与受益人，默克始终对中国市场充满信心，并希望为全球创造可持续价值。