淀粉样变性是我国第一批128种罕见病之一，其中AL型最多，约占80%。AL型系统性淀粉样变性，是由单克隆免疫球蛋白轻链错误折叠形成淀粉样蛋白，并沉积于组织器官，造成组织器官功能障碍并进行性进展的疾病，主要与克隆性浆细胞异常增殖有关。AL型系统性淀粉样变性是一种系统性疾病，临床表现可能出现多种症状和体征，如无法解释的心衰、低血压、大量蛋白尿、肝大、手麻、腹泻等。由于患者起病时症状多种多样，起病时就诊于不同科室，且该病为罕见病之前临床对该疾病了解不多，导致很多患者延误诊断及治疗，而部分严重心脏受累患者生存期不足半年，目前主要的治疗方案是以蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、单克隆抗体等新药为主的联合化疗以及自体造血干细胞移植，预后较前有所改善，但仍有部分患者难治复发，预后差。

国内关于AL型系统性淀粉样变性的大规模真实世界研究数据尚缺乏，北京中西医慢病防治促进会拟发起“AL型系统性淀粉样变性多中心回顾性观察性临床研究项目”，本项目研究是一项多中心回顾性临床研究，希望通过对AL型系统性淀粉样变性患者的数据进行整理分析，明确我国AL型系统性淀粉样变性患者的临床特征、治疗及预后生存情况，希望为该疾病临床诊治提供理论基础，建立AL型系统性淀粉样变性患者临床数据库。

一、项目名称

   AL型系统性淀粉样变性多中心回顾性观察性临床研究项目

二、项目目的

1.建立AL型系统性淀粉样变性患者临床数据库；

2.描绘AL型系统性淀粉样变性患者临床特征谱（人口学资料、临床症状、实验室检查、影像学检查、治疗、转归等）。

三、项目流程

1、项目周期：2022年3月至2022年12月

2、患者入组、随访：项目以医院为单位，筛选符合条件的AL型系统性淀粉样变性诊断标准患者，通过电话联系、门诊/住院病历、对接疾病预防控制中心CDC方式对病人进行随访。

3.项目启动会

时间：2022年3月

地点：北京

4.学术交流会

场次10场，具体日程以召开为准。

5.受试者保护

（1）向患者说明研究背景、目的、步骤、风险及获益事项，并签署电话随访知情同意；

（2）受试者利益及风险：参加本项研究将定期随访入组患者该疾病的情况并提供专业性指导。本研究回顾性采集患者临床资料，不干预患者治疗方案，不增加额外风险。

（3）保密：患者个人资料均属保密，患者的临床信息将以研究编号数字而非姓名加以标识。可以识别患者身份的信息将不会透露给研究成员以外的人员，除非获得患者的许可。所有的研究成员都被要求对患者的身份保密。患者的档案将保存在有锁的档案柜中，仅供研究人员查阅。

（4）本研究方案应取得相关机构伦理委员会的审查批准后方可进行。

6.会议支持内容:

银行信息:

开户名：北京中西医慢病防治促进会

开户行：建设银行北京西钓鱼台支行

账号：1100 1175 5000 5300 0266

联系人:栗启虹18511935579

北京中西医慢病防治促进会

2022年3月